一种有望治疗影响儿童的衰弱性神经系统疾病的新药正在休斯敦生产，目前已获得FDA的研究许可. 这是该地区生命科学研究和制造基础设施不断扩大的又一迹象. 

临床阶段药物公司 Neurogene公司., 本周FDA已经批准了NGN-401治疗Rett综合征的申请, 一种进行性神经紊乱，每10人中就有1人患病,000名女婴. 这种综合征是由一种基因突变引起的，这种突变会在早期发育期间影响大脑和神经系统, 促使语言迅速退化, 18个月后出现精细运动技能和其他症状. 目前还没有针对Rett综合征的治疗方法, 让医生只能简单地控制症状. 

Neurogene的NGN-401是一种基因治疗研究产品，是第一个提供全长人类MECP2基因的产品, 在那些被诊断患有雷特氏综合症的人身上发生突变的特定基因. 该疗法使用该公司专有的EXACT基因调控技术，可以在狭窄的范围内提供所需的转基因表达水平，这对治疗Rett综合征至关重要，可以避免毒副作用. NGN-401已经进行了广泛的临床前研究，并显示出强大的疗效, 据公司介绍. 这种疗法是在神经基因公司位于休斯顿西南部的GMP生产工厂进行的. 

“Hga010皇冠软件下载相信NGN-401的临床前特征非常引人注目, 在多个动物模型中产生了迄今为止最强有力的结果,瑞秋·麦克明说, Ph.D.他是Neurogene公司的首席执行官兼创始人. “FDA批准NGN-401是Neurogene和Rett综合征社区的一个重要里程碑，并强调了Hga010皇冠软件下载将破坏性神经系统疾病转化为可治疗疾病的承诺, 改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的生活.”

“Rett综合征是一种使人衰弱的疾病，对儿童及其家庭有着毁灭性的影响, 没有治疗疾病的方法,”医生说。. Bernhard苏特, 贝勒医学院儿科和神经病学助理教授，德克萨斯儿童医院神经学家. 即将进行的NGN-401临床研究, 哪一个具有旨在解决疾病根源的行动机制, 为改善Rett综合征患者的生活带来了希望.”

2022年，由纽马克咨询集团(Newmark Consulting Group)委托进行的一项研究表明，休斯顿在细胞和基因治疗方面的专业知识处于行业领先地位, 生物药物开发, 分子诊断学是该地区生命科学发展的巨大机遇. 

休斯顿的临床试验数量在全国排名第二, 4人以上,目前有600个正在进行的临床试验, 占美国所有活跃人口的15%.S. 试用. 休斯顿地区的院校收到了864美元.美国国立卫生研究院(NIH)拨款100万美元，增长16%.2020年起3%. 在过去的五年里，该地区获得了近3美元的援助.90亿美元，平均740美元.每年700万. 由包括德克萨斯医疗中心在内的世界一流机构和休斯顿庞大的患者群体提供支持, Newmark的研究发现，与该地区领先的医疗保健提供商之间存在着巨大的商业协同效应机会. 

了解更多有关 休斯顿的生命科学部门.